1年11个临床批件，剖析和元生物如何持续赋能GCT Biotech

2022是充满变化、危机和挑战的一年，我们共同经历上海封城、贸易摩擦升级、资本遇冷回调；2022也是充满成就、机遇和希望的一年，我们迎来疫情放开、创新药变局、中共二十大隆重召开。

在这个机遇和挑战并存的时代，和元生物（股票代码：SH.688238）以卓越、全面的CDMO服务，全年帮助基因和细胞治疗领域（GCT）全球客户累计获得11个中、美临床试验批件，参与并支持客户完成了12个项目的临床试验申报工作，服务产品种类涵盖质粒、腺相关病毒、慢病毒、细胞治疗产品、溶瘤病毒等全面的GCT管线类型，以先进水准持续赋能行业。

在GCT研发管线蓬勃发展的当下，和元生物如何持续赋能GCT领域？ 

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关键词：实力

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2022年度

大量成功经验

带来充足know-how

2022年无疑是和元生物陪伴客户一起取得阶段性收获的一年。

1月，Virogin Biotech两款溶瘤病毒产品VG161与VG201成功获得美国FDA的临床试验批件；2月，来自北恒生物的国内首个通用型CAR-T项目CTA101获得CDE IND临床默示许可，和元生物在仅仅7个月的时间内，完成慢病毒从建库到生产放行的一站式CMC服务；4月，中生复诺健再传喜报，其在国内开展的两款溶瘤病毒产品的IND临床批件获得CDE通过；同月，亦诺微医药在美国开创性与Roche达成合作，共同开启MVR-T3011 IT和MEK抑制剂联合疗法的临床试验，这是国内药企走向全球合作的重要里程碑之一。

上半年的疫情导致上海进入封控状态，但“疫情无常人有常”，和元生物在客户第一的原则指导下，保质保量赶进度、抢排期，终不辱使命，支持多家客户获得成功。

8月，亦诺微医药MVR-T3011产品在CDE又获一项IND临床批件；9月，原启生物首个针对实体瘤的CAR-T项目Ori-C101获得CDE批准进入临床；11月，复星医药旗下精缮科技COL7A1转基因组织工程产品GC101获批进入临床；12月，中因科技的AAV疗法ZVS101e获得CDE两项IND批件进入临床；12月30日，百暨基因的好消息接踵而至，其自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液再获CDE认可，批准开展临床试验。

在这些项目中，和元生物从建库到生产放行，以高质量的一站式CMC服务，全程支持不同客户AAV、CAR-T、干细胞、溶瘤病毒等全产品种类的IND申报，并在数个项目中获得“零发补”的出色成绩。

除支持客户获得11个临床批件以外，2022年和元生物还支持多家客户累计完成12个IND批件申报，期待着多个处于申报进程中的项目顺利获批进入临床。

大量的、中美两地、全面类型的临床试验申报经验，帮助和元生物获得宝贵的IND-CMC工作know-how，也助力和元客户能够更快、更好、更省心地完成基因细胞治疗、溶瘤病毒疗法等药物的生产制造及申报工作，尽快进入临床，造福患者。

关键词：创新

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2022年度

卓越的研发能力和工艺技术

是首要制胜法宝

先进技术的发展是基因和细胞治疗发展的基石，其中，基因治疗载体开发和生产工艺开发是两大核心突破点。

和元生物基于过去十年的科研服务经验，洞察基因功能研究者和基因细胞疗法开发者的核心诉求，在基因治疗载体发现、载体优化、载体容量扩展等方面开展深入的研发工作。公司自有的AAVneO平台正在持续发现新型AAV，已获得多个针对特定细胞类型（肿瘤细胞、肺内皮细胞等）的高特异性AAV专利或创新产品；同时，基于文库筛选工作，公司也在开展针对特定免疫细胞的高靶向、高效慢病毒发现工作；针对腺病毒的基因组改造BigAdeno系统，已经将基因承载容量扩充到10kb以上，为大基因片段的研究和治疗带来潜在长期价值。

除自主研发外，为了给客户提供更多价值，和元生物积极寻求外部合作。9月，与玮美基因达成的战略合作协议，帮助和元及客户能够获得更好的内耳毛细胞递送载体AAV-ie系列产品，以及其他针对眼科、呼吸系统、神经系统高靶向性的专利载体产品。

签约现场

在基因治疗载体生产工艺方面，和元生物从底层生产系统到工艺、质控技术开发全方位提升工艺能力，力求获得更高产、更高质、更稳定的GMP生产能力。

工艺团队针对生产细胞株的驯化、改造工作，已获得数倍于常用生产细胞株产量的创新生产细胞，在专利授权清晰的背景下，可用于产品开发、临床试验、商业化生产。优秀的生产细胞同样需要卓越的生产工艺，和元生物不断开拓进取，除拥有传统滚瓶、贴壁细胞工厂和大规模悬浮细胞培养工艺，还积极开发微载体、固定床创新工艺，拓展Alternating Tangential Flow灌流培养体系等创新技术，只为给客户提供更好的生产工艺。5月，在美国ASGCT年会，和元生物大会报道了创新固定床工艺和可降解微载体工艺用于大规模病毒生产的工艺实践，引起与会嘉宾强烈反响。

ASGCT 2022

关键词：经验

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2022年度

全面而丰富的工艺实践经验

是客户的底层保障

近年来，为解决临床可及性、临床未被满足需求等问题，基因细胞治疗领域的产品类型百花齐放，和元生物也因此，借助全面的工艺能力与客户一道积累大量工艺实践经验，为更多客户的成功奠定基础。

1

AAV基因治疗领域

和元生物潜心多年，不断提升AAV生产工艺技术，多个血清型AAV产品的生产稳定达到1E11 vg/mL，为眼科、血液疾病等不同基因治疗适应症的疗法开发提供稳定保障。

2

细胞治疗领域

和元生物搭建了NK细胞、γδT细胞、间充质干细胞、造血干细胞及iPSC衍生细胞等不同细胞培养平台，针对不同细胞所使用的病毒及非病毒载体进行了优化，提高载体改造细胞能力，全方位满足细胞治疗领域的多样化客户需求。

3

溶瘤病毒领域

和元生物通过多种贴壁细胞培养工艺（细胞工厂、滚瓶、微载体、固定床）和大规模悬浮细胞培养工艺等的支撑，在疱疹病毒、腺病毒、痘苗病毒、水疱性口炎病毒等多产品种类的生产中经验丰富。

4

mRNA领域

随着mRNA疫苗在新冠疫情中的应用，mRNA类产品开发愈发受到Biotech青睐。和元生物工艺团队积极进取，mRNA工艺平台愈发成熟，不仅实现了基因合成、转录模板制备、mRNA体外转录、mRNA加帽加尾、mRNA原液纯化的能力，同时打通了递送载体包封、无菌灌装到mRNA产品制备的全链条，可为客户提供一站式服务。

从病毒到细胞、从RNA到DNA，和元生物全面的实践经验将持续为不同客户带来同样高质量的CDMO服务。

关键词：产能

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2022年度

全面升级的产能将持续赋能

基因和细胞治疗领域发展

随着一款又一款产品进入临床、进入商业化，能满足从IND到临床试验样品生产、商业化GMP生产的产能储备逐渐成为行业紧缺资源，也即将成为行业快速发展的新引擎。

基于此，和元生物前瞻布局，在中国（上海）自由贸易试验区临港新片区新建77000平方米、具有全球服务能力的基因治疗GMP生产基地，该基地将于2023年Q1投入试运行。

基地运行后，和元将以总规划15条载体生产线+11条细胞治疗生产线+3条阳性样本细胞治疗生产线（2023年）的超大产能，以50-2000L全面覆盖的超全生产体系，赋能全球细胞和基因治疗领域发展。

2023，敬请期待和元临港基地盛大开幕。

展望2023

蓄力一秩 · 岁在癸卯

E.N.D

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